由BULLS N’ BEARS的佩妮·泰勒提供 2026年10月13日下午2:58——位于珀斯的神经科学生物制药公司已克服其计划的第二阶段试验的关键监管障碍，以测试其创新的StemSmart细胞治疗在治疗耐药克罗恩病患者中的有效性，美国监管机构支持了拟议的研究设计和治疗发展方案的关键要素。美国食品药品监督管理局（FDA）在一次新药申请前（Pre-IND）会议上对七个问题中的六个给出了正面回应，指导未来药物提交前的研发。该药品监管机构对公司的拟议试验蓝图表示强烈支持，认可现有的StemSmart人体临床证据，并且得益于先前第二阶段克罗恩病试验的鼓舞人心的结果。来自成年供体骨髓的间充质干细胞通过神经科学生物制药公司的StemSmart技术进行处理，旨在开发耐药性克罗恩病的治疗方案。FDA还支持神经科学公司在临床使用前的StemSmart批量检测计划，并同意不需要额外的非临床研究。公司的监管顾问称此回应非常积极，指出该机构最近比较挑剔，仅进行面对面的会议而非书面回应。唯一悬而未决的问题是制造协议，以确保产品不受病毒污染。神经科学已同意实施所需检测，预计对试验时间表影响不大。神经科学生物制药公司首席执行官内森·史密斯表示：“我们与美国FDA的Pre-IND会议结果表明，StemSmart适合用于计划中的耐药性克罗恩病第二阶段临床试验。”克罗恩病是一种终身性、无法治愈的疾病，涉及慢性肠道炎症，全球约有600万至800万人受此影响。大约30%的患者变得耐药，意味着他们的疾病不再对常规治疗有效。类似的比例会发展为瘘管——在肠道与其他器官或皮肤之间形成的异常通道。StemSmart是神经科学公司的专利细胞治疗，由来源于成年供体骨髓的间充质干细胞（MSCs）组成。其制造过程在皇家珀斯医院开发，旨在增强细胞的治疗活性并帮助调节严重的炎症。这些通用供体细胞正在开发为即用型静脉注射，无需患者配对或排队等候。先前对18名耐药性克罗恩病患者的StemSmart研究报告表明，有78%的总体临床反应率，44%的患者实现了缓解，提供了鼓舞人心的信号。新的第二阶段试验将依此基础，测试该治疗在耐药性和/或瘘管型克罗恩病患者中的安全性和初步有效性。FDA的积极回应标志着向下一次临床测试的重要一步。神经科学生物制药公司首席执行官内森·史密斯表示：“NSB临床开发中专利StemSmart™技术平台取得了另一个关键里程碑，让我们更加接近为这种令人衰弱的疾病的患者提供潜在治疗选择。”在完成监管、制造和运营要求后，神经科学计划于2026年底在澳大利亚和美国开始试验。公司已经任命澳大利亚的合同研究组织Southern Star Research来管理临床试点，联系临床医生和研究者。该承包商还将协调将StemSmart送达入组患者的物流。同时，神经科学已开始将其专利工艺转移到位于布里斯班的Q-Gen细胞治疗公司，该公司是专业的细胞治疗制造商，以支持临床级别的StemSmart供应用于试验和潜在的未来扩展。公司预计将在圣诞节前完成转移，前提是通过澳大利亚的治疗商品管理局审计和FDA要求的病毒污染检测。管理层表示，新研究还将增强StemSmart在瘘管型克罗恩病患者中的有效性证据基础，建立在早期特殊通道计划的基础上，该计划没有记录不良事件，但该组仅限于五名患者。2025年收购StemSmart标志着神经科学的重大转变，公司多年来一直在开发针对神经退行性疾病的EmtinB。目前，克罗恩病是该公司的首要关注点，长期目标是建立所需的证据，以确保在该公司估计高达130亿美元（约187亿澳元）的全球市场中的广泛使用的疗法的批准。神经科学保留EmtinB，其基于蛋白质的肽程序。