托马斯·富勒 | SOPA Images | Lightrocket | Getty Images UniQure计划在周三宣布寻求FDA对其亨廷顿病实验性基因疗法的批准，此前几个月，该机构的负责人曾批评支持申请的证据。UniQure表示，在最近的会议上，FDA传达了来自1/2期研究的三年分析将支持其亨廷顿病基因疗法的加速批准，这是一种逐渐破坏大脑神经细胞的罕见遗传疾病。由于此次会议，UniQure计划在今年第三季度向FDA提交申请。周三，UniQure的股票上涨了70%。新的FDA指导方针代表了与3月时的惊人逆转，当时监管机构告知UniQure其临床试验数据无法支持申请，并公开批评该公司。UniQure成为了一系列逆转中最重要的案例，这些案例显示FDA改变了其先前的指导方针，给罕见疾病药物制造商带来了特别大的打击。这些决定中许多发生在前FDA专员马尔提·马卡里（Marty Makary）任内，他于5月份离开了该机构。在2月份对CNBC的贝基·奎克（Becky Quick）的采访中，当时的专员马卡里在没有提到它的情况下描述了UniQure的治疗方法，并表示该机构受到了批准的压力，尽管它显示出“没有益处”。随后，UniQure表示FDA无法同意比较UniQure基因疗法与外部对照的临床试验数据足以支持申请。当时一位高级FDA官员向记者确认，FDA希望UniQure进行安慰剂对照试验，以证明其疗法“确实有帮助”。该基因疗法通过数小时的手术直接注入大脑，UniQure表示，让人们接受虚假程序是不道德的。相反，该公司将接受治疗的人的病情进展与使用外部数据库的典型亨廷顿病病情进展进行比较。采用这种方法，UniQure的基因疗法在1/2期试验中使疾病进展减缓了75%。亨廷顿病，亦称亨廷顿舞蹈病，是由亨廷顿基因（HTT）突变引起的一种神经退行性疾病。凯特琳娜·孔/科学照片库 | 科学照片库 | Getty Images 在FDA的支持下，UniQure现在计划使用之前受到审查的数据来支持其申请。加速批准将允许UniQure的治疗在公司证明其它研究的益处的情况下上市。UniQure在周三表示，FDA希望就该研究的设计达成一致，包括将该治疗与当前护理标准进行比较，而不是虚假程序。UniQure表示，它致力于进行该研究，并期望在提交申请之前确认这些计划。UniQure并不是唯一一家在马卡里和其他高级领导，如前生物制品评估与研究中心主任维奈·普拉萨德（Vinay Prasad）及前药物评估与研究中心主任特雷西·贝丝·霍格（Tracy Beth Høeg）离职后其命运发生逆转的公司。Replimune最近宣布将第三次寻求其实验性黑色素瘤药物的批准。