全球首个延迟 1 型糖尿病发作的药物将在英格兰和威尔士的 NHS 上提供，这是对抗该疾病超过一个世纪来的最大突破。全球有数百万人患有 1 型糖尿病，通常在儿童或青少年期间出现，发生在胰腺产生少量或没有胰岛素时。胰岛素是身体用来让葡萄糖进入细胞以产生能量的激素。免疫疗法 teplizumab 并不能治愈 1 型糖尿病，但根据国家健康与护理卓越研究所 (Nice) 的说法，它能将其发作延迟长达三年，该机构在周二批准了此药物。它的到来标志着巨大的前进一步。这种治疗方案为那些被认为有高风险患上有症状的 1 型糖尿病（第 3 阶段）的人第一次提供了延迟发作的机会。通过延迟发作，人们将享受额外的几年时间，而不必面临终身糖尿病管理的沉重负担。尤其是儿童和青少年将在此之前有更多时间达到关键的成长里程碑。Nice 批准该药物用于 8 岁及以上的成人和儿童，这些人处于早期的无症状 1 型糖尿病（第 2 阶段），使他们能够更长时间地过上更正常的生活。针对该疾病的唯一其它治疗方法——胰岛素——是 105 年前发现的，并不会改变疾病的进程。它仅仅替代患者缺失的东西。“今天 teplizumab 的里程碑式批准标志着 1 型糖尿病治疗新时代的开始，”糖尿病英国的研究主任伊丽莎白·罗伯逊博士表示。“在过去的 100 年中，我们首次超越胰岛素，拥有一种针对病因的药物。“这是 1 型糖尿病社区一个非凡的庆祝时刻，代表着向一个全面预防 1 型糖尿病的未来转变。”Teplizumab，也被称为 tzield，由赛诺菲生产，将为处于 1 型糖尿病早期阶段的人提供无尽需求的几年“免于管理”该病的能力，同时也提供宝贵的时间来准备，罗伯逊说。“早期发现 1 型糖尿病，在症状出现之前，是解锁这些好处的关键，我们现在的关注点是确保每个符合条件的人都能公平地获得这些药物。”Teplizumab 训练免疫系统停止攻击胰腺细胞。它通过滴注一次性进入静脉，每天一次，持续 14 天。剂量从低开始，逐渐增加。在完成 14 天疗程后，治疗结束。糖尿病慈善机构突破 T1D 的首席执行官卡伦·阿丁顿表示，该药的批准标志着 1 型糖尿病社区的“令人难以置信的时刻”。“这是第一次，我们拥有一种免疫疗法可以延迟有症状的 1 型糖尿病的发作。“如果是你的孩子或你爱的人，你会尽一切可能让他们多享受几年，而无需承担管理这种无情病症的日常负担。我们现在有一种治疗方法可以帮助实现这一目标。”据《卫报》了解，赛诺菲已与英格兰 NHS 达成商业协议，这意味着 teplizumab 将以保密的折扣价提供给 NHS。Nice 的药物评估主任海伦·奈特表示，批准该药物的决定是严格、透明的，并基于最可靠的证据，在临床效益和纳税人价值之间取得了平衡。“这是一个真正令人兴奋的建议。第一次，我们拥有了一种可以为在早期阶段被诊断为 1 型糖尿病的人提供宝贵额外时间的治疗，直到他们需要应对该病的全部要求。”