艾莉莎·塔普利接受了拯救生命的CRISPR治疗。艾莉莎·塔普利说，当骨髓移植未能治愈我的白血病时，我心想：这就是结局，没别的办法了。医生告诉我的父母，情况只是几周，不是几年，也不是几个月，而是几周。那时我刚满13岁，我的心里想到：“哦，我的天，这将是我最后的生日。我将再也无法长大，拥有家庭，做那些正常人习以为常的事情，比如那些平常的日常活动。”但随后我们听说了试验，前往伦敦的格雷特·奥蒙德街医院。那感觉就像科幻小说一样。医生说：“哦，我们要放一些CAR T细胞进去，它们会繁殖，然后再继续繁殖，去攻击并杀死你所有的癌细胞。”这一切始于2021年复活节之后。当我返校，结束冠状病毒封锁时，我感到非常疲惫。走回家的路上，我感到很吃力；在课间和午饭时我常常打瞌睡。最终，我病得太重，无法上学。某个早晨，我父亲注意到我的呼吸听起来不好，结果我们去了急诊。当他们对我进行监测时，开始大声呼救。我在重症监护室与双重肺炎斗争了数天，当我醒来时，发现我已经开始接受白血病的化疗——那时我的免疫细胞变得癌变。妈妈和爸爸说，医生花了几天才搞清楚我的病因。那可能是因为我得了T细胞白血病，这比B细胞白血病少见。然后一切事情就很快推进。我在莱斯特皇家医院接受了一个月的化疗。治疗没有效果，所以我又进行了更强烈的化疗，但也没有奏效。于是，在十月底，我去了谢菲尔德儿童医院进行骨髓移植。这个想法是，通过杀死血液干细胞，包括癌变细胞，然后用移植的细胞替换它们。我在那里待了五个半星期，我想：我不想在医院过圣诞节。不，然而我在圣诞节回到了家，但之后我发烧了，必须回到谢菲尔德。那时我们发现移植没有成功。医生再也无能为力。对我来说，我觉得当时并没有真正意识到。但对于妈妈和爸爸来说，那很艰难。妈妈说，没有什么比失去希望更难的了。她和爸爸四处寻找，试图找出是否有什么能有效的治疗方案，是否可以去其他国家。他们甚至考虑重新按揭房子。他们一直听说CAR T细胞——那是把T细胞改变，使它们杀死癌细胞——并且它们可以在骨髓移植失败时发挥作用。但他们很快意识到，它只对B细胞白血病有效，因为如果你让T细胞攻击T细胞，它们只会互相杀死。然后我在谢菲尔德的顾问听说了Waseem Qasim教授正在组织的一项试验。他正在使用CRISPR碱基编辑改变CAR T细胞，使它们不再看起来像T细胞，从而互不攻击。我的顾问说，我的病人可能非常合适。这时我们前往格雷特·奥蒙德街医院见Waseem教授和主办试验的Robert Chiesa博士。妈妈和爸爸对我参与这个试验并不确定。他们担心它不会奏效，而我在医院的最后几周会忍受痛苦，而我们本可以去迪士尼乐园。但他们让我做出决定。我说，我要参试。如果它帮不了我，也会帮到其他人。那时我13岁，我几乎没有机会做任何事情，我没有留下任何东西，我没有任何影响。因此，这是一种我可以控制的方式，因为很长一段时间我没有任何控制权，试图为其他人做出改变，即使它对我没有用。我在接受CAR T细胞治疗前在医院待了两个星期的准备期。我们有一些摄制组拍摄了这个过程；这非常神奇。一周后，Chiesa医生告诉我们它们已经繁殖。这是它有效的第一个迹象。格雷特·奥蒙德街的每个人都太好了。我交了一个朋友，尽管我们两个月都没有见面，我们只是发短信，并让护士和玩具专家把东西放在彼此的窗户上。而且我有另一个邻居朋友，但不幸的是她无法接受骨髓移植，所以去世了。四周后，他们检测我的骨髓，结果没有任何细胞。没有血细胞可供检测。两周后，仍旧没有任何细胞，因此我们进行我的第二次骨髓移植，以替换血液干细胞。最困难的部分是回家。在医院里，几乎总有可以交谈的人。但当我回家时，我不能出门以防感染，也不能见我的任何朋友。妈妈开始回去工作，