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英格兰狼疮患者在前沿NHS基因疗法试验后进入缓解期

The Guardian2026年6月11日 23:01

五名英格兰狼疮患者在经过一种基因修饰他们自身细胞的革命性疗法后进入了缓解期,这是一项可能为患者提供治愈的医学突破,医生表示。CAR(嵌合抗原受体)T细胞疗法涉及移除一种被称为T淋巴细胞的白血球,这些细胞对于寻找感染或受损细胞至关重要,并对其进行工程改造,以发现并摧毁疾病。然后将T细胞通过输液反馈给患者,以重置他们的免疫系统。这种疗法已经在癌症治疗中引发了革命。现在,伦敦的医务人员成功使用该技术有效治愈了五名年龄在19至50岁之间的重度狼疮NHS患者。医生表示,患者只需接受一次CAR T细胞疗法,这可能会改变狼疮的治疗方法,消除终身用药的需求。其中一名患者表示,在诊断三十多年后,她不再有疾病的主要症状。凯蒂·丁克勒(Katie Tinkler)在十年中第一次滑雪,并且能够在女儿的婚礼上跳舞。在由伦敦大学学院医院基金会信托(UCLH)和伦敦大学学院(UCL)主导的NHS试验中,招募了九名重度狼疮患者。他们之前对任何治疗都没有反应。大多数患者患有狼疮性肾炎,这是一种涉及肾脏的严重并发症。六名患者接受了较低剂量的CAR-T疗法,三名患者接受了较高剂量。接受较低剂量治疗的五名患者在平均11个月的随访中,几个月内进入了缓解期。而接受较高剂量治疗的三名患者迄今为止的随访时间仅为三个月,但医生认为,他们也可能达到缓解。测试表明,患者在疾病的标志物方面迅速改善,包括肾功能的稳定或改善,这些功能以前因狼疮受到损害。狼疮是一种慢性自身免疫疾病,免疫系统攻击健康组织,导致广泛的炎症和对肾脏、肺和心脏等器官的损害。它的严重程度可从轻微到严重,症状包括关节疼痛、皮肤问题、疲劳和主要器官的炎症。全球约有500万人被认为患有狼疮,主要影响女性。UCLH生物医学研究中心主任卡尔·佩格斯教授表示,虽然需要更大规模的研究,但CAR T细胞疗法可能为人们提供治愈的希望。“这些发现确实是突破性的,为生活在狼疮中的人们带来了新的希望,”他说。“虽然需要更多的研究,但CAR T细胞疗法能够实现免疫重置,可能使患者摆脱慢性自身免疫疾病的循环,这是一项显著的进展。”“如果这些结果在更大规模的研究中得到确认,狼疮的治愈前景可能不再遥不可及。”丁克勒在20岁时因严重狼疮而不得不辞去健身教练的工作。狼疮导致她出现肿胀和疼痛的关节、肾脏损伤、肺和心脏疾病,并易于形成血凝块。丁克勒还经历了败血症和多脏器衰竭,并且不得不进入重症监护室昏迷。现在,这位52岁的居住在萨里州吉尔福德的已婚女性,育有三个成年子女,已进入缓解期。“想想以前的生活和现在的生活,感觉就像天壤之别,”她说。“我的整个系统都受到狼疮的影响,关节疼痛得有时我连走路都困难。我无法用手拿起杯子。“我的肾脏、心脏和肺部状况都在恶化。但现在我不再有这些问题了。这对我来说真是奇迹。两年前的生活和现在相比,完全无法识别。我感觉自己很幸运。”}

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