艾伦研究所的科学家亚伦·加西亚（右）和执行副总裁艾德·莱因（左）在实验室中检查一段人脑。该研究所已启动脑健康加速器，专注于利用基因疗法开发一系列脑部疾病的治疗方法。艾瑞克·迪内尔/艾伦研究所隐藏字幕切换字幕艾瑞克·迪内尔/艾伦研究所 研究大脑运作数十年的科学家们表示，他们现在已经准备好在大脑出现问题时进行修复。这就是脑健康加速器的基本 premise，这是艾伦研究所发起的一项合作努力，该研究所已经成为脑研究领域的重要参与者。该倡议包括计划开发新的基因疗法——这一术语涵盖基因编辑以及传统基因疗法——用于治疗阿尔茨海默病、帕金森病、肌萎缩侧索硬化症（ALS）和亨廷顿病等疾病。艾德·莱因表示：“最新的基因治疗使科学家能够控制特定基因的活动。这为脑部疾病的非常具体的精准疗法打开了可能性。” 该加速器是2013年奥巴马总统公布的雄心勃勃的研究项目“BRAIN倡议”的延伸。该公私合营的目标是创造工具，使科学家能够看到大脑的内部工作，并最终开发相应的治疗。然而，这个工作进展的速度远远超出了许多科学家的预期。国家卫生研究院的高级研究员约翰·恩外表示：“我对我们在过去10到12年间取得的进展感到震惊。这已经超出了我最疯狂的想象——而我曾被指责有很强的想象力。” 从小鼠到人类 艾伦研究所的脑健康加速器吸引了一系列科学家，他们希望将自己对大脑的知识转化为治疗手段。例如，杰夫·卡罗尔在青少年时期得知他的母亲患有亨廷顿病，这是一种致命的遗传病，会破坏脑细胞。他说：“我从事科学研究的整个原因，源于对无法理解我母亲的状况感到沮丧。”卡罗尔最终了解到他自己也携带亨廷顿病基因。他在华盛顿大学花了多年时间研究这种疾病的小鼠，这种疾病导致神经细胞产生有毒水平的某种蛋白质。对卡罗尔来说，解决方案似乎很明显：“既然我们知道亨廷顿病的所有坏东西都来自这个基因……那就去除这个基因。”但找到实现这一目标的方法超出了他在大学相对较小的实验室的能力。因此，卡罗尔加入了加速器的努力。他说：“要完成你需要的规模研究，五到六个人甚至十个人的团队是很困难的。在艾伦研究所，拥有数百人的团队让科学研究有了完全不同的方法。”这一方法的第一个目标之一将是亨廷顿病。卡罗尔表示他充满信心。他指出，基因疗法已经在治疗至少一种神经疾病——一种名为脊髓性肌萎缩症的罕见遗传病——方面取得了成功。这种病是由基因突变引起的，导致脊髓中的运动神经元死亡。“每个患有这种可怕突变的孩子在18个月大时就死去了，”卡罗尔说，“而现在他们要上高中。所以那些曾经不可思议的事情可以改变。”卡罗尔表示，他的目标是加速这种变化。 大科学，共享 艾伦研究所由已故的微软创始人保罗·艾伦和他的妹妹乔迪·艾伦于2003年创立。它的目标是加速科学研究。通过开发让科学家迅速对数百万个细胞进行表征和绘制地图的技术，它已经实现了这一目标。莱因说：“我们现在对构成大脑的细胞类型有了完整的描述，以及它们属性的遗传基础。”他表示：“这个基础使你能够研究疾病。”艾伦科学家们已经开始研究阿尔茨海默病如何改变脑内神经细胞。莱因表示：“它影响早期就失去的非常特定类型的神经元，并且在疾病过程中逐渐消失。”他表示，为保护这些神经元设计的基因疗法可能会延缓或预防症状。类似的方法也可能有助于保护受帕金森病或ALS影响的神经元。然而，最终，艾伦研究所可能并不是开发这些疗法的地方。其将数据库向任何人开放的政策意味着全球科学家都可以帮助寻找答案。