由《牛市与熊市》提供 Murray Ward 2026年8月13日 — 下午5:04 在生物技术领域，发现可以改变医学的东西可能只是最简单的部分。将其从实验室的工作台转移到医院或病理诊所实际上可能面临的挑战不亚于或更多于发现本身。想象一个假设的ASX初创公司，我们称之为XYZ生物。其科学家们发现了一种可能治疗侵袭性癌症的分子。实验室结果看起来非常好，管理层 understandably愉快地兴奋不已，投资者开始计算收益。 一种微生物生长在培养皿中。好吧，也许。XYZ生物还没有一种药物。它拥有的是一个有希望的科学命题。在发现和第一次商业销售之间有一个最艰难的障碍。实验室研究、临床前测试、人体试验、制造、监管机构、知识产权、大量资本，以及最终说服医生和患者该产品确实值得使用。并且在这个迷宫中没有单一的通道。药物、疫苗、诊断、医疗设备、细胞和基因疗法以及医疗软件可以采取不同的市场路径。然而，它们都有一个共同点，即需要逐步将科学承诺转化为确凿证据。对于投资者来说，确切了解生物技术在这一旅程中的位置可能和了解科学本身同样重要。XYZ生物从实验室开始。科学家们确定了一个生物目标，开发了一种旨在影响它的东西，并开始测试理论是否成立。这可以进展为临床前研究，查看活性、剂量、毒性以及潜在治疗在生物系统中的表现。在纸面上，从那里开始的道路看起来相当有序。但是生物学往往有其他想法。某种东西可以在实验室培养皿或动物模型中表现出色，但在人体中却表现得截然不同。这使得建立证据以弥合实验室科学与临床开发之间的差距成为一个关键的早期障碍。NeuroScientific Biopharmaceuticals目前正在通过其在免疫介导的炎症和神经系统疾病方面的工作进行这一旅程，建立推动其技术朝着临床应用发展的科学和临床前证据。有趣的是，该公司今天宣布将在8月底与FDA会面，FDA将审查该公司的临床、科学和其针对克罗恩病的StemSmart产品的发展计划，以确保其符合今年年底提交正式新药调查的要求。要明确的是，临床前证据并不是二流的证据。它是在回答一组重要的早期问题；生物学是否足够引人注目，潜在治疗是否产生预期效果以及证据是否支持下一步的推进。关于人类会发生什么的这个问题的花费要贵得多，稍后再出现。位于珀斯的Argenica Therapeutics已经通过其神经保护肽ARG-007跨越了这一鸿沟。经过大量的临床前工作，ARG-007进入了第一阶段的人体安全研究，并随后进展到急性缺血性中风患者的第二阶段测试。问询的问题在过程中也在不断变化。首先，科学命题是否值得追求？然后，人类是否能安全耐受？只有在此之后，临床程序才能开始解决股东最终想要回答的问题；即该治疗是否能够改善患者的结果？对于一种常规药物，这一进程大致经历了第一阶段、第二阶段和第三阶段的试验。第一阶段一般集中在安全性、耐受性和剂量。第二阶段开始提供关于疗效的更有意义的证据，同时继续评估安全性。第三阶段通常测试更大群体的治疗效果，并提供监管批准所需的关键证据。随着每一步，风险和通常的账单也越来越大。这就是为什么“积极试验”决不能成为任何人阅读ASX公告的最终目的。该试验的设计目的是什么？其主要终点是否达成？招募了多少患者？是否有对照组？改善是否临床上有意义和统计上令人信服？来自小组患者的鼓舞信号和来自大型、受控研究的确凿证据是非常不同的事物。Amplia Therapeutics正在通过其针对胰腺癌的主要药物候选narmafotinib进行临床开发的障碍谈判。其1b/2a阶段的ACCENT研究产生了高质量的