在中国开发的CAR-T细胞疗法正在迅速进入患者试验阶段。图片来源：Qilai Shen/Bloomberg via Getty。中国已成为开发和试验创新疗法的热点，这些疗法有可能改变癌症和自身免疫性疾病的治疗。研究人员表示，该国庞大的人口、快速通道的监管路径以及资源的结合，使其在体内产生抵抗疾病免疫细胞的疗法中占据主导地位。体内CAR-T细胞疗法使身体能够改变免疫细胞，从而攻击癌细胞或在自身免疫性疾病的情况下消灭攻击健康组织的细胞。体内疗法的吸引力在于，相比体外CAR-T细胞疗法（即从一个人的血液中提取免疫细胞，在实验室中进行编辑，然后再引入体内），体内疗法的开发更为便宜和简单。这些疗法已在治疗血癌方面得到应用。体内工程化免疫疗法缓解了多发性硬化症。根据上个月发表的一项分析，马萨诸塞州波士顿咨询集团的约翰·吴及其同事报告说，该领域大部分基础的临床前工作已由美国和德国的小组完成，但“中国在临床方面发展迅速”。在全球范围内正在测试的140种体内CAR-T细胞药物中，有82%是由中国的小组开发的。政府支持。澳大利亚悉尼西梅德医疗研究所的医生兼细胞治疗研究员艾米莉·布莱斯表示，中国在开发这些疗法方面的进展至少已持续五年。“工作量巨大，其中很多得到了中国政府的支持，”布莱斯说。国际团体对与中国在这些疗法方面合作的兴趣日益增加，她补充道。早期试验结果似乎令人鼓舞。用于自身免疫性疾病的第一项体内CAR-T细胞疗法的人体试验于去年9月报告结果。五名对治疗抵抗的狼疮患者在治疗后仅三个月就症状改善，并且未出现严重副作用。本月早些时候，中国研究人员报告称，16名自身免疫性疾病患者在体内CAR-T细胞疗法后症状改善。这些益处几乎肯定会超越中国。本月，美国食品药品监督管理局批准了首个中国开发的体内CAR-T细胞疗法进行临床试验。该疗法用于血癌。“在中国成功的临床开发还可能加速创新，降低治疗成本，并生成对全球患者有益的宝贵临床证据，”中国济南市山东省癌症医院暨研究所的化学家陈晓源表示，他正在开发一种用于癌症和纤维化的体内CAR-T细胞疗法。不过，研究人员警告称，这些疗法仍处于早期阶段。治疗的开发者需要提供数据显示持久的益处——同时需要克服一些在接受体外CAR-T疗法的患者中报告的毒副作用，才能获得监管批准以便广泛应用。中国的秘密武器。陈表示，中国在CAR-T细胞研究方面有强大的机构投资，以及学术界、医院和行业之间的紧密合作。中国还有大量自身免疫性疾病患者和有限的治疗选择。他补充道，许多这些患者愿意参与试验。但吴表示，中国的快速临床试验通道，称为研究者发起的临床试验（IITs），可能是推动中国细胞和基因疗法增长的主要动力。该通道允许研究人员迅速在患者中测试新疗法，并生成早期临床证据，而无需国家药品监管机构的监督。