干细胞治疗将严重自身免疫性疾病驱逐15年
信用:Steve Gschmeissner/科学照片库 一名男性和一名女性患有一种罕见且毁灭性的自身免疫性疾病,在接受干细胞移植后已有超过15年的缓解期。报道在《医学》期刊中,积极的结果表明这一实验性治疗值得更大规模的临床试验,科学家们表示。这两人患有一种严重且可能致命的疾病,免疫细胞产生抗体,攻击脊髓和连接眼睛与大脑的神经,导致一种称为视神经脊髓炎光谱障碍(NMOSD)的病症。症状往往以持续数天或数月的发作形式出现,包括眼痛、视力丧失、呕吐以及影响手臂和腿部的虚弱或瘫痪。目前的治疗方法可以通过持续用药防止这些发作,但对于这两名个体并无效果。在干细胞移植后,男性的神经功能改善,恢复了正常生活,并且生育了两个孩子。女性在治疗后能够比以前更有效地使用双臂,并且不再需要药物来减轻症状。"我认为我们不能说这是一种治愈,但从这个非常长的时期来看,它确实解决了疾病造成的问题," 澳大利亚悉尼科技大学的生物医学工程师李娇娇说。作为治疗的一部分,称为异体造血干细胞移植,捐赠者的干细胞从另一人的血液中收集。该程序已被用于治疗一些癌症、镰状细胞疾病和其他血液疾病。研究的共同作者、意大利米兰IRCCS San Raffaele医院的神经病学家马西莫·菲利皮说,这是首次使用这种疗法治疗NMOSD。男性是第一位接受异体移植的人,2009年他从其姐妹那里接受了干细胞。次年,女性则接受了来自无关捐赠者的细胞。这两名参与者均接受了捐赠者干细胞的单次输注。悉尼科技大学的科学家布鲁斯·米尔索普表示,能够使这些人长时间无症状是令人兴奋的。 免疫系统重置 在移植之前,参与者接受了称为氟达拉滨和特瑞苏芬的化疗药物及一种单克隆抗体药物,以清除免疫系统的B细胞,这些B细胞产生攻击脊髓和视神经的抗体。在接受干细胞移植之前,这两名个体还接受了一些抗体和免疫抑制药物的短程治疗,以防止捐赠者细胞攻击受体的健康细胞,这也被称为移植物抗宿主病——这是干细胞移植后的常见并发症。李表示,这种并发症可能危及生命。研究的作者报告称,任何一名参与者均未发展出与NMOSD相关的抗体,并且他们发展出了健康的免疫系统。李表示,这个程序完全替代了一个人的免疫系统。而其他使用个体自身干细胞的治疗版本则通过重置免疫系统。她补充道,然而,如果产生攻击抗体的B细胞没有被完全消灭,这些版本可能对患有自身免疫性疾病的人不太有效。
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