2026年10月16日 — 晚上7:30 当波比·史蒂文斯只有几个月大时，她收到了一个毁灭性的诊断。由于未能通过新生儿听力测试，基因检测确认这个小女孩患有乌瑟综合症，这意味着她也可能失去视力。波比·史蒂文斯和她的母亲阿莉。波比（5岁）有一个对于基因治疗来说太大的缺陷基因。 本·琼斯 "这是第二波毁灭性的打击，" 她的母亲阿莉·史蒂文斯回忆道，她住在墨尔本的东南部。"突然我在想，'我的孩子会失明吗？' 我们正在经历最坏的情况……她会工作吗？她会开车吗？这会使她拥有家庭变得更加困难吗？她会否在我们家里生活一辈子？" 一支墨尔本研究团队决心缓解这些焦虑，并为像波比这样的儿童提供解决视力丧失的治疗，她现在已经五岁并使用助听器。乌瑟综合症是澳大利亚盲聋的主要原因，影响约每6000名儿童中有1名。孩子们通常出生时就有听力损失，然后在青春期和青壮年时期逐渐失去视力。在澳大利亚眼科研究中心，董事总经理基思·马丁教授和刘贵祥教授（Rick Liu）正在创建一种名为EDITRA的治疗方案，旨在纠正导致波比患有乌瑟综合症2A型的基因代码中的微小拼写错误。这个项目是由该中心的新分支公司Adara Bio开发的，克服了对于乌瑟综合症患者的治疗的一个主要障碍，因为他们的突变基因太大，无法放入当前的基因疗法中。通过修复细胞的遗传指令（称为RNA），而不是替换导致该综合症的大基因，该治疗适合一个被注射到眼睛中的单个改性病毒。作为下周墨尔本Assembly市民论坛的一部分，《时代报》一直在探索未来的大想法，包括如何维护和增强墨尔本作为全球医疗研究和创新领导者的地位。马丁教授，澳大利亚医学研究机构维多利亚分会的主席，七年前离开剑桥大学搬到墨尔本，因为他被这座城市的 "生物科技生态系统" 所吸引。"墨尔本的医疗研究机构、高校、行业和初创企业生态系统的集群非常吸引人，" 他说。他表示，这座城市在全球研究目的地中与波士顿和伦敦相媲美，其医疗研究机构雇用超过7500人，每年为州经济贡献超过6亿澳元。这一数字超过了澳大利亚公开赛的年经济效益（5.66亿澳元）和大奖赛（3.5亿澳元）。但该领域并非没有问题。马丁警告说，维多利亚州如果没有更强的州和联邦投资以及更多的地方制造设施，可能会失去其作为全球生物科技中心的优势。他说："维多利亚州政府有时存在自满情绪，认为我们是世界领先的，并将继续保持领先地位。" “如果我们不通过更多的资金来支持这一点，我们将失去在澳大利亚和全球的优势。这并不容易恢复。” 顶尖机构委托的建模表明，如果没有显著增加的资金，到2030年，该州14个独立医学研究机构中的10个将面临关闭风险。它们的资助来自联邦政府的拨款、慈善活动、商业活动和州政府。 克莱顿的哈德森医学研究所。路易斯·恩里克·阿斯夸 上个月，《时代报》披露，66岁的哈德森医学研究所将停止独立运营，并削减至少75个岗位。维多利亚州医学研究部长安东尼·卡尔宾斯当时表示，政府在两年内将对该州研究机构的资金增加2460万澳元，去年流入该部门的资金超过4770万澳元。他表示，这是任何澳大利亚州或领地提供的间接研究成本资金中最大的一笔。尽管有这些资金担忧，开创性的研究仍在继续。马丁和他的团队正在实验室中测试他们针对乌瑟综合症的治疗，使用他们培育的小型眼球模型。他们希望在三年内开始临床试验。这项技术有潜力修复其他遗传性视网膜疾病，包括遗传性黄斑变性。波比·史蒂文斯（5岁）（前排中间）和她的妈妈阿莉、姐姐艾薇（7岁）以及爸爸本。波比有一种叫做乌瑟综合症的遗传病，会导致听力和视力损失。本·琼斯 "这项治疗可以完美控制，就像分子手术一样，" 马丁解释说。"我们可以非常精确地改变基因来修正这些错误。" 这项研究给史蒂文斯一家带来了希望。"这可能会完全改变波比的未来，" 阿莉说。"