2026年8月5日，美国华盛顿特区国会大厦。亚伦·施瓦茨 | Bloomberg | Getty Images 在美国食品药品监督管理局（FDA）公布加速批准罕见疾病治疗的新举措一周后，一项新的立法正在推出，旨在重新构思这些药物的研究方式。这项由民主党众议员杰克·奥奇克洛斯和共和党众议员摩根·格里芬今天提出的两党法案，将使更多患者参与临床试验变得更加容易，并减少其启动所需的时间。这项所谓的“加速临床试验法案”还将鼓励制药公司在早期药物开发中使用计算机模拟，并解决FDA暂停临床试验以避免延误的常见原因。通常，临床试验是在特定地点召集各种人群。当试验结束时，基础设施被拆除，大家各自离去，尽管对于某种特定疾病或治疗类型来说，许多东西在试验之间是相同的。这项立法旨在创建一个可重复使用的临床试验中心网络。“所以每次尝试新药时，你并不是在重新发明轮子，”奥奇克洛斯在接受CNBC Cures采访时表示。“你有一个平台，现在只是试着一项接一项。”CNBC的贝基·奎克在2026年3月3日的CNBC Cures峰会上采访了前FDA专员斯科特·戈特利布、前宾夕法尼亚州共和党参议员兼罕见疾病倡导者里克·桑托勒姆，以及民主党众议员杰克·奥奇克洛斯。格里芬表示，该法案将使患者受益，不仅限于罕见疾病患者，包括他在弗吉尼亚州西南部地区的居民，他们希望参与新的黑肺病治疗研究。他的一些选民距离通常主办临床试验的医疗中心驱车两小时或更长时间。“我们正在试图将临床试验带到患者面前，而不是今天的模式，即将患者带到临床试验，”他在接受采访时说。有关此类故事的更多信息，请注册CNBC Cures时事通讯。该立法在FDA宣布加速罕见疾病新治疗方案的几天后出台。在新的罕见疾病框架倡议下，该机构表示，在评估小患者群体的疗法时将更具灵活性。戈特利布在接受CNBC的Squawk Box采访时表示，FDA的计划将为制药公司提供“非常明确的规则，这些规则将持续很长时间”。新立法在FDA创建一个“临床试验创新中心”，以协调临床试验中心网络。它还为FDA的罕见疾病创新中心制定了具体指示，例如赋予其与制药公司就其担忧进行协商的权力，并为该机构的审查团队提供帮助。“我们正在试图将临床试验带到患者面前，而不是今天的模式，即将患者带到临床试验。”摩根·格里芬众议员（弗吉尼亚州共和党）。该法案创造了一种情境，患者可以在他们的常规医生办公室获得实验性药物，而无需前往临床试验现场。试验研究人员可以通过Zoom视频通话、电子病历或可穿戴技术来跟踪他们的进展。“这个想法是让患者尽可能地留在他们原来的地方，”负责起草该立法的杜克大学杜克-玛戈利斯健康政策研究所创始主任马克·麦克莱伦表示。“为了参与试验，服药并进行监测，以及进行后续数据收集，而不必旅行。”该立法在未来五年内每年向FDA拨款高达7500万美元。临床试验网络将优先考虑罕见和慢性疾病。目标是将试验的成本和招募参与者所需的时间至少减少30%。奥奇克洛斯将其与囊性纤维化基金会在1990年代建立的开创性临床试验模型进行了比较。“所以，在尝试新药时，你并不是在重新发明轮子。你有一个平台，现在只是试着一项接一项。”杰克·奥奇克洛斯众议员（马萨诸塞州民主党）。“现场护理”临床试验的想法已经存在十多年。退伍军人事务部在2010年进行了第一次对比研究，比较了两种治疗糖尿病患者的方案。如今，这一概念在澳大利亚得到了广泛应用。但在美国，这一理念并没有获得太多关注，因为研究药物的体系是专门为在特定临床试验中心进行设计的。新技术现在使得把药物研究带到患者家门口成为可能。这一理念可能会使罕见疾病患者受益。通过扩大现场护理试验，可能更容易找到患者——这在罕见疾病中是一项常见问题，这类疾病可能只影响少数人。