CNBC Cures自豪地得到Alexion、阿斯利康罕见病公司的支持，使我们的新闻报道能够提升推动罕见病研究、创新和患者护理的故事。罕见病药物开发的科学正在迅速变化，随之而来的是推动这一切的财务引擎的变化。本月，Rare Ventures正式启动——这是一个由EB Research Partnership首席执行官Michael Hund领导的新型风险慈善加速器。这次启动得益于理查德·K·梅隆基金会的最高2500万美元投资，并希望能将为表皮松解症（epidermolysis bullosa）成功开发三种FDA批准的治疗方法所贡献的资金模式应用于其他罕见病——这是Hund和EBRP创始人Jill与Eddie Vedder的长期目标。Eddie Vedder出席了2025年6月12日在纽约市Spring Studios举行的2025年Tribeca电影节的“时间的课题”首映礼。Mike Coppola | Getty Images Rare Ventures最初将专注于资助七种不同罕见病的新治疗方法的开发。该加速器将致力于降低这些疾病的有前景治疗的风险，并使其对商业开发更具吸引力。当新的投资者希望购买或许可这些资产时，该基金将把任何回报再投资于其其他项目。如果该模式有效，Hund表示Rare Ventures将扩展到包括更多疾病，并可能资助更多治疗。但推动科学进步的并不仅仅是慈善。过去一年，专注于罕见病的并购活动蓬勃发展，并达成数十项交易，以购买、许可或资助罕见社区的新治疗方法。想要了解更多类似的故事，请订阅CNBC Cures新闻通讯。而且，越来越多的中小型企业正在推动这一活动。那么，这背后是什么呢？Sanjeri | Getty Images 当我们谈论中小型生物科技公司面临的挑战时，出现了许多反复出现的主题：新药批准的困难、现金储备减少以及股票波动，只是其中一些。因此，当一家市值不足50亿美元的生物科技公司的首席执行官表示，他面临的最大挑战是决定如何支配多余资本时，你会坐直身子，认真倾听。这正是在BioCryst Pharmaceuticals的办公室内进行的对话，首席执行官Charlie Gayer正处于一个令人羡慕的地位，拥有能够保持资金充足的批准产品。Gayer目前的主要关切是如何以高效和可持续的方式发展公司。“去年我们实现了盈利，今年我们将更加盈利，明年也会更加盈利。我们绝不会再跌破盈利线。我们将保持这种纪律，”Gayer表示，他于一月份担任首席执行官。“我们不想依赖于‘我们必须外出筹款才能照亮灯光’。” 我们去年盈利，今年我们将更盈利，明年将更盈利。我们绝不会再跌破盈利线。我们将保持这种纪律。”Charlie Gayer BioCryst Pharmaceuticals首席执行官 2020年，FDA批准了Orladeyo，这是BioCryst治疗遗传性血管性水肿（HAE）——一种导致突然、严重肿胀且可能致命的罕见遗传疾病的药物。从那时起，Orladeyo的销售额已经超过20亿美元。今年，BioCryst预测的销售额将达到6.45亿美元。投资者也开始关注BioCryst的表现，自年初以来，其股票上涨了约25%。而现在公司在财务上稳固，Gayer正在重新思考长期战略，以便在罕见病领域寻找更多的成功。“我们正试图打破‘我们只是HAE公司’的认知。我们是一家罕见病公司，我们有资源去做更多事情，”Gayer说。“我认为BioCryst的未来更在于环顾四周，找出我们可以将技能应用到更合适的地方，而不是成为另一家单一产品公司。” 过去，BioCryst可能会内部开发其产品线。对于Gayer来说，这种做法已经不再适合。“在40年里，BioCryst做了什么？推出了Orladeyo，这非常成功。我们推出了一种叫Rapivab的药物，但在40年里仅仅有两个产品。所以现在我们意识到完全依靠内部开发并不可行。风险太大，费用太高。”Charlie Gayer，BioCryst Pharmaceuticals首席执行官 BioCryst Pharmaceuticals现在BioCryst正在寻找外部机会，收购可以开发和扩展的早期资产。但由于Orladeyo的成功带来的财务稳定性，该公司在寻找潜在适合时可以采取更灵活的方法。“在这一点上，我们对治疗领域是无偏见的。如果我们找到另一个适合我们模型的资产，我们可能会进入完全不同的领域。”