FDA 新闻发布会 首个口服 PCSK9 抑制剂为高胆固醇血症成年人提供了额外的治疗选择 立即发布：2026年7月17日 美国食品和药物管理局 (FDA) 批准了 Lipfendra（恩利西替），这是首个口服前蛋白转化酶的抑制剂（PCSK9），作为辅助手段结合饮食和运动，以降低低密度脂蛋白胆固醇（LDL-C），即“坏”胆固醇，适用于患有高胆固醇血症的成年人，包括那些患有杂合型家族性高胆固醇血症（HeFH）的人。以前，PCSK9 抑制剂仅作为注射疗法可用。Lipfendra 作为每日一次的口服药片给予，为需要进一步降低 LDL-C 的成年人提供了额外的治疗选择，尽管已有疗法。此批准还反映了在慢性心血管疾病管理疗法开发方面的持续进展。 “心血管疾病仍然是美国的主要死亡原因之一，而高 LDL 胆固醇是其最重要的可修改风险因素之一，”FDA 药物评价和研究中心代理主任迈克尔·戴维斯博士表示。“此批准为患有高胆固醇血症的成年人提供了额外的治疗选择，并反映了 FDA 在支持患者获取和应对慢性疾病方面的更广泛承诺。” 高胆固醇血症是指血液中 LDL-C 过高。随着时间推移，过量的 LDL-C 会在动脉壁内积聚，导致斑块形成，缩小血管并限制血流。如果斑块破裂，可能引发血栓形成，增加心脏病发作或中风的风险。由于高胆固醇通常不会引起任何症状，许多人在通过常规血液测试发现自己有这种情况之前并不知情。饮食、不活跃的生活方式、过重的体重和遗传基因状况均可能导致胆固醇水平升高。几类药物可用于降低 LDL-C，包括他汀类药物、依泽替米布和可注射的 PCSK9 抑制剂。Lipfendra 是首个口服抑制 PCSK9 的疗法。 Lipfendra 的有效性和安全性在两项随机、双盲、安慰剂对照的临床试验中进行了评估，共涉及 3207 名患有高胆固醇血症的成年人，包括接受最大耐受剂量他汀类治疗的有无 HeFH 患者。两项研究的主要终点均为与安慰剂相比，从基线到第 24 周 LDL-C 的百分比变化。在第一项试验中，招募了有动脉粥样硬化性心血管疾病 (ASCVD) 或高风险 ASCVD 的成年人，参与者的 LDL-C 平均基线水平为 96 mg/dL。与安慰剂相比，Lipfendra 的治疗在第 24 周造成 LDL-C 平均降低 56%。在第二项试验中，招募了 HeFH 患者，参与者的 LDL-C 平均基线水平为 119 mg/dL。与安慰剂相比，Lipfendra 的治疗在第 24 周造成 LDL-C 平均降低 59%。在第一项试验中，使用 Lipfendra 的患者与接受安慰剂的患者的不良反应发生频率相似。在第二项试验中，使用 Lipfendra 的患者中更常见的不良反应是腹泻和头晕。两项试验中，由于不良反应而中止治疗的比例在 Lipfendra 治疗组和安慰剂组之间相当。Lipfendra 为该适应症获得优先审查。该申请还在委员国家优先券 (CNPV) 试点项目下进行了审查，旨在帮助加快审查涉及国家公共卫生优先事项的疗法。该批准授予默克公司（Merck Sharp & Dohme LLC）。 消费者热线：888-INFO-FDA