2026年7月31日 — 上午1:15 来源于BULLS N’ BEARS Doug Bright，Amplia Therapeutics收到了令人鼓舞的实验室结果，突显了其主要药物narmafotinib的使用，表示它可以攻击一些让癌症治疗变得非常困难的恶劣特征。此项研究由悉尼Garvan医学研究所的Paul Timpson教授及其同事领导，结果是对narmafotinib在胰腺癌模型中进行的广泛实验室工作的结果，并已在生物学预印服务器bioRxiv上发布。Amplia Therapeutics表示，新的前临床研究数据进一步加强了其药物候选者narmafotinib对胰腺癌细胞的效果。Amplia称，该研究进一步提供了证据，证明narmafotinib作为一种焦点粘附激酶（FAK）抑制剂，可能通过针对肿瘤纤维化、化疗耐药性和转移扩散这三大障碍，改善治疗结果。FAK是一种存在于细胞内的蛋白质，像控制开关一样作用于运动、生存和附着。它位于细胞与周围环境的锚点，并帮助告知细胞应当生长、移动还是关闭自己。‘Timpson教授团队在过去几年的研究现在正与更广泛的科学界分享。’Amplia Therapeutics的首席执行官兼董事总经理Chris Burns博士表示。在许多癌症中，FAK会过度活跃或过度产生，帮助肿瘤细胞生存、移动和扩散。这使得它成为像narmafotinib这样的抗癌药物的目标。论文的关键发现之一报告称，当narmafotinib与化疗相结合时，肿瘤纤维化减少，抗肿瘤活性增强。其他结果包括在胰腺癌模型中减少癌症传播和转移扩散，以及与化疗耐药性相关的多个基因的下调或活性降低。在这种情况下，该药物似乎降低了通常帮助癌细胞抵抗化疗的基因的表达。其效果是削弱癌细胞的防御，使化疗更能有效地发挥作用，并可能降低治疗后仍存活的癌细胞数量。Amplia Therapeutics的首席执行官兼董事总经理Chris Burns博士表示：“这些研究加强了narmafotinib临床开发的科学依据，并提供了更深入的见解，揭示了narmafotinib在治疗这一毁灭性疾病中的多方面机制。”此次更新是在墨尔本生物技术公司活跃的临床进展之后进行的。今年5月，Amplia启动了第二阶段b注册的胰腺癌研究的第一阶段，该研究将在新诊断的晚期胰腺癌患者中测试narmafotinib与化疗药物吉西他滨和Abraxane的每日用药。注册启用研究是一项关键的临床试验，旨在提供支持申请新药上市批准所需的核心证据。其任务是证明该治疗在建议剂量下是安全的，能够帮助患者，并且数据包足够强大，以便监管机构（如美国食品药品监督管理局或澳大利亚治疗药物管理局）进行评估。该研究预计将在三个或四个澳大利亚地点的两个剂量组中招募12名患者，计划于今年第四季度开始招募患者。Amplia在6月份的季度报告也强调了为什么公司要继续推进。美国癌症研究协会展示的成熟ACCENT试验数据表明，narmafotinib在安全性和疗效方面表现良好，其总体反应率为36%，疾病控制率为70%，而单独化疗为50%。数据还显示，使用narmafotinib与标准化疗结合时的中位生存期为11.1个月，比前一种治疗方法提高了超过两个月，且无进展生存期为7.7个月。该公司在6月季度结束时现金为2400万美元，为其进一步推进narmafotinib在胰腺癌中的应用和准备在第二个肿瘤靶点上测试同一药物提供了足够的缓冲。这一扩展是通过PRROSE这一二期试验进行的，该试验是在与澳大利亚新西兰妇科肿瘤组（ANZGOG）签订的协议下进行，旨在评估narmafotinib与标准化疗联合在15至20名高分化浆液性卵巢癌患者中的疗效。对于Amplia而言，最新的论文并不是临床结果——但它是另一个有用的基础构件。在一个每一个生物学支持的附加部分都重要的领域，该公司无疑会很高兴能在向其胰腺癌项目的下一个阶段迈进时，积累更多证据。