在几名特朗普官员被撤职后，治疗亨廷顿舞蹈症的基因治疗获得了食品和药物管理局（FDA）批准的新途径，尤其是 Vinay Prasad，他在一个前 FDA 官员称之为 “真正邪恶” 的令人震惊的举动中拒绝了该疗法。亨廷顿舞蹈症是一种遗传性疾病，通常在中年发病，导致大脑中的神经细胞逐渐崩溃。目前尚无治疗该疾病的方法，许多受影响的人在50或60岁时去世。基因治疗公司 UniQure 开发了一种一次性治疗方案 AMT-130，旨在降低大脑中导致该疾病的突变蛋白 huntingtin 的水平。来自一项小规模早期试验的数据表明，这种药物可以减缓该疾病高达 75% 的进展，患者和倡导者一直密切关注该药物的开发，充满希冀。在2024年，FDA 向 UniQure 表示，可以在其试验中不使用安慰剂对照组申请 AMT-130 的加速批准。虽然拥有安慰剂对照组在试验中提供了高质量的比较，但它为 UniQure 的基因治疗带来了独特的伦理问题。AMT-30 的递送需要进行 10 到 12 小时的大脑手术，这意味着对照组的患者需接受一场漫长的假手术，可能涉及在他们的头骨上钻一个表面洞。UniQure 在没有安慰剂对照的情况下继续前进，使用外部未治疗的患者作为他们试验的比较对照组，认为 FDA 支持这一计划。但在 Prasad 担任 FDA 基因治疗主管期间，机构推翻了协议，要求 UniQure 进行假手术作为对照。