由《牛市与熊市》呈现，穆雷·沃德 2026年8月13日 — 下午5:04 在生物技术领域，发现可以改变医学的事物可能只是简单的部分。从实验室工作台进入医院或病理诊所实际上可能面临着与发现本身同样多，如果不是更多的话的挑战。想象一下一个假设的ASX初创公司，我们称之为XYZ生物。它的科学家发现了一种他们认为可以治疗一种侵袭性癌症的分子。实验室结果非常好，管理层显然感到兴奋，投资者开始拿出计算器。鉴于今天的金价远高于之前的水平，简单调整矿壳和截止等级可能会让之前被认为经济不划算的新金矿重新变得可行，实质上就在眼前。培养皿中的微生物生长。好吧，也许吧。XYZ生物还没有药物。他们拥有的只是一个有希望的科学命题。在这个发现和第一次商业销售之间，坐落着商业中最艰难的障碍课程之一。实验室研究、临床前测试、人体试验、制造、监管机构、知识产权、巨额资本以及最终说服医生和患者这个产品值得使用。并没有一条单一的路线穿过这个复杂的迷宫。药物、疫苗、诊断、医疗设备、细胞和基因疗法以及医疗软件都可以以不同的方式进入市场。然而，它们共享的一个共同点是：需要逐步将科学承诺转化为确凿证据。对投资者来说，确切了解生物技术在这一过程中的位置可能与理解其科学本身同样重要。XYZ生物从实验室开始。科学家们确定一个生物靶标，开发旨在影响它的东西，并开始测试理论是否成立。这可以进展到临床前研究，检查活性、剂量、毒性，以及潜在治疗在生物系统中的表现。从表面上看，从那里开始的道路似乎相当有序。但生物学常常有其他想法。一些东西在实验室培养皿或动物模型中表现得非常出色，但在一个人身上表现得非常不同。这使得建立证据，以弥合实验室科学与临床开发之间的鸿沟，成为一个关键的早期障碍。神经科学生物制药公司目前正在通过其在免疫介导的炎症和神经病理条件下的工作，谈判这一旅程的部分，建立必要的科学和临床前证据，以推动其技术走向临床应用。有趣的是，该公司今天宣布，他们将在8月底与FDA会面，FDA将审查该公司的StemSmart产品用于克罗恩病的临床、科学及产品开发计划，以确保其符合正式新药研究申请的标准，预计该申请将在今年年底提交。要明确的是，临床前证据并不是二流证据。它在回答一组重要的早期问题；生物学是否足够令人信服，潜在治疗是否产生预期效果，以及证据是否支持采取下一步。关于人类的情况，这个相对昂贵的问题稍后才会出现。位于珀斯的阿根尼卡生物疗法公司已经凭借其神经保护肽ARG-007跨越了那道分界线。在广泛的临床前工作之后，ARG-007进入了其第一次人体安全研究，然后在急性缺血性中风患者中进入了第二阶段测试。而在这个过程中，提出的问题也在发生变化。首先，科学命题是否值得追求？然后，人类是否能够安全耐受？只有到那时，临床项目才能开始回答股东最终想知道的问题；也就是治疗是否能改善患者的结果。对于常规药物来说，这一进展大致经历了第一、第二和第三阶段试验。第一阶段一般集中于安全性、耐受性和剂量。第二阶段开始提供更有意义的疗效证据，同时继续评估安全性。第三阶段通常在更大的人群中测试治疗，并提供监管批准所需的关键证据。随着每一步，风险，通常费用也越来越大。这就是为什么“积极试验”绝不应该是任何人阅读ASX公告的最终目标。试验设计是为了证明什么？其主要终点是否达成？有多少患者被招募？是否有对照组？改善是否具有临床意义和统计说服力？来自一小群患者的鼓舞信号与来自大型对照研究的有力证据是截然不同的生物体。Amplia Therapeutics正在通过其针对胰腺癌的主要药物候选物narmafotinib来谈判这一临床开发障碍。它的1b/2a阶段ACCENT研究已产生较高的q