我刚满25岁。患有杜氏肌萎缩症（DMD）的人在这之后通常不被期望再度庆祝生日。DMD是一种进行性疾病；我的肌肉随着时间的推移而变弱，曾经自动的事情现在需要计划、帮助，或者根本不再可能。甚至睡觉也变得困难。褥疮现在成了一个问题。基本的身体功能需要工作，而大多数人根本不必考虑这些。我知道统计数据是怎么说的。我不准备让他们书写我故事的结局。 我想建立我的职业生涯，我想结婚并建立一个家庭。我想在几十年后醒来，意识到25岁并不是终结的开始——而只是我足够幸运达到的又一个生日。这就是为什么我会比大多数25岁的人更密切关注参议院对海迪·欧弗顿博士的确认斗争，她是领导FDA的提名人。对大多数美国人来说，FDA专员不过是在新闻中看到的另一个名字。对于像我这样有3000万美国人生活在罕见疾病中的患者来说，这个人可以决定我有多少选择，以及我有多少时间可以使用它们。 明确来说：我不是让FDA放弃科学。我尊重医生、临床试验和有力的证据。我知道一些药物不起作用，有些药物存在真正的风险。但华盛顿有一个问题不够常问：谁来决定患者愿意接受多少风险？如果我了解风险，我的医生了解风险，并且有确凿的证据表明一种治疗可能有帮助，为什么华盛顿的监管者可以对我尝试是否被许可说最后一句话？ 国会在2018年，特朗普总统签署《尝试权法》成为法律时，已经认识到这一原则的一部分。该法是一个重大进展，因为它确认了面临生命威胁的患者一直以来所知道的事情：当批准的选择枯竭时，而一名医生相信一项实验性治疗可能有帮助，患者不应该在自己生存的过程中被视为消极的观察者。《尝试权》并不是这个思想的终结。它是一个以患者为中心的理念的开始，这种理念应该更广泛地影响FDA的文化。 同样的原则也应该适用于在机构根据证据、风险、紧迫性和罕见疾病患者的机会进行权衡时。如果患者了解风险，医生了解风险，并且有确凿的证据表明治疗可能有帮助，系统应该倾向于合作而不是父权主义。这就是为什么参议员罗恩·约翰逊和众议员戴安娜·哈什巴杰提出《尝试权2.0》的原因：将这一原则带入医学的下一个时代，包括不完全适合FDA传统批准模型的个性化治疗。 他们推进这个问题是对的。但下一位FDA领导人不应该等待国会强加一个更加以患者为中心的方法。FDA已经知道时间是重要的。其加速批准通道存在的原因正是因为让患有严重、危及生命的疾病的患者等待传统的临床终点数年，可能会让他们失去无法再得回的东西。该机构已经为多种DMD治疗使用了这一通道。 因为对于杜氏患者来说，等待从来都不中立。每一年意味着肌肉力量的进一步丧失，进一步的限制，永远失去的独立性。我哥哥也是DMD患者，他也看到了这场斗争的另一面。即使存在治疗，实际上获得这种治疗也可能是另一场战斗。为了一个多年的临床试验，往返于家乡数小时的旅行在华盛顿的会议室中听起来是可以管理的。而当你是那个在身体与自己抗争的情况下进行旅行的人时，情况看起来就完全不同，而不是在自己医院就能获得治疗。 这就是为什么我希望下一位FDA专员倾听像我这样的患者。我们不仅仅是在书本上阅读疾病或通过显微镜观察它——我们每天都与之共存。这存在于我们体内——编织在我们的DNA中。生活在杜氏病中让我不得不学习比我想象中更多的药物开发和监管途径。我希望FDA能与患者、医生和罕见疾病专家合作。 这也是为什么我要说一些可能会引起不同意见的话：我希望领导FDA的人能任命霍曼·赫马提博士作为副专员。他在生物科技领域度过了自己的职业生涯，而不是从事政治，致力于为罕见和退行性疾病开发治疗，而不仅仅是从外部对其进行监管。他也是我的朋友。我知道这句话带来了怎样的反响。批评者会说我只是想让我认识的人进到这个房间。他们说的对，我确实认识他。