2012年，山中伸弥获得诺贝尔奖的一年。图片来源：Aflo/Shutterstock。山中伸弥不认为自己是名人。但当他在日本京都的街头跑步，常常是在为马拉松训练时，人们确实会认出这位干细胞研究者。他们中的许多人会喊出鼓励的话。有些人告诉他，他们希望他的研究能为正在与严重疾病作斗争的家人找到治疗方案。山中说：“我感到深深的谦卑和感激。”他在京都大学和加州旧金山的格拉斯顿研究所之间分配时间。 不要急于推进有前景的干细胞治疗。有些期待中的治疗可能即将成为现实。自从震动生物医学研究的论文发表以来，实际上已经等了20年，这篇论文为山中赢得了2012年诺贝尔生理学或医学奖的一部分。在这篇论文中，他和他的同事高桥和俊（同样来自京都大学）揭示了一种将成年小鼠细胞“时光倒流”的方法，通过仅仅开启四个基因，抹去它们的身份，并将其重新编程为胚胎样状态。这一发现打开了治疗疾病的可能性。如果这些细胞被称为诱导多能干细胞（iPS细胞），能被诱导成新身份，它们可能为修复患病或受损的器官提供一来源于患者自身细胞的健康组织。今年早些时候，针对帕金森病和心力衰竭的首批此类治疗在日本获得了有条件批准。全球范围内正在进行iPS细胞治疗的临床试验。干细胞领域现在处于转折点。随着更多疗法的推出，研究人员、公司和监管机构的目标必须是确保这些治疗的负责任开发，并使所有需要的人都能获得这些治疗。日本对干细胞治疗的重大投资可能很快会带来医学上的突破。在2006年《细胞》杂志发表的里程碑式论文之前，山中的同事有时质疑他所开辟的科学道路。正如山中在诺贝尔奖演讲中回忆的那样，他们会告诉他：“那些小鼠细胞可能有趣，但你应该做一些更接近人类疾病和人类医学的事情。”但他的发现很快就在人类细胞中得到了复制。之后，研究人员必须弄清楚如何诱导iPS细胞获得可用于研究和治疗疾病的身份。格拉斯顿研究所的心脏病学家和干细胞研究员迪帕克·斯里瓦斯塔娃仍然记得，当他看到实验室终于从iPS细胞中产生心脏细胞时的喜悦。然而，他表示，只有大约1%的iPS细胞获得了新身份。在实验室能够使90%或更多的干细胞变为心脏细胞之前，还需要更多年的工作——这些心脏细胞足以自发地同步跳动，在培养基中产生波动。一些医疗应用迅速跟进。通过从有或没有特定疾病的个体中提取iPS细胞，研究人员能够更多地了解疾病背后的分子机制。科学家们现在可以利用iPS细胞生长类器官，这些3D细胞团旨在模拟器官的结构和功能。制药公司也将iPS细胞纳入他们对运动神经元疾病（肌萎缩侧索硬化症）等疾病药物的研发中。iPS细胞如何改变了世界但在基于iPS细胞的治疗可以用于人类之前，有一个主要的安全问题需要解决：尚未获得特定身份的干细胞可能会导致肿瘤。研究人员需要确保用于治疗的细胞都已成功重编程以获得新功能，且没有保留任何可能导致癌症的胚胎样干扰物。这增加了这类治疗的发展时间，斯里瓦斯塔娃说。现在，随着这些障碍的克服，是时候测试iPS细胞治疗了。许多试验将在未来五年内报告结果，涵盖治疗黄斑变性和糖尿病等疾病的疗法。研究人员仍在继续收集关于在日本获得有条件批准的两项治疗的数据，这些数据是在小规模、初步的临床研究中评估安全性后获得的。这是一个令人振奋，但又危险的时刻，iPS细胞研究。总是有巨大的动力想要成为新兴领域的第一，而iPS细胞治疗正处于许多潜在首次的阶段。这些疗法可能惠及非常大的人群。但该领域务必负责地推进：如果没有适当的指导方针，过快推进会增加伤害的风险。而一次对参与者造成伤害的临床试验可能会冻结整个努力。临床试验测试针对帕金森病的干细胞治疗的安全性。利用个人自身细胞制作定制的iPS细胞疗法是...