来自BULLS N’ BEARS的佩妮·泰勒2026年10月13日下午2:58报道——总部位于珀斯的神经科学生物制药公司（NeuroScientific Biopharmaceuticals）已清除了其创新的StemSmart细胞疗法针对耐药性克罗恩病患者的第二阶段试验的关键监管障碍，美国监管机构支持拟议的研究设计和疗法开发包的关键要素。美国食品药品监督管理局（FDA）在预调查新药（Pre-IND）会议上对七个问题中的六个给予了积极响应，该会议为未来药物提交指引了开发方向。该药品监管机构对公司的拟议试验蓝图给予了积极的反馈，并批准了其现有的StemSmart人体临床证据，得到了早期第二阶段克罗恩病试验中鼓舞人心的结果的支持。来自成年捐赠者骨髓的间充质干细胞经过神经科学生物制药公司的StemSmart技术处理，正在为难治性克罗恩病开发。FDA还支持神经科学公司在临床使用前的StemSmart批量测试计划，并同意不需要额外的非临床研究。公司的监管顾问称这一回应非常积极，指出该机构最近变得更加挑剔，只批准面对面会议而非书面回应。唯一悬而未决的事项是制造协议，以确保产品不含病毒污染。神经科学公司已同意实施所需的测试，预计对试验时间表的影响最小。神经科学生物制药首席执行官内森·史密斯表示：“我们与美国FDA的Pre-IND会议成果显示StemSmart适合在美国计划中的第二阶段临床试验中用于耐药性克罗恩病。”克罗恩病是一种终身、无法治愈的疾病，涉及慢性肠道炎症，全球约有600-800万人受到影响。大约30%的患者变得耐药，意味着他们的疾病不再对传统疗法产生反应。相似比例的患者发展为瘘管——可能在肠道与其他器官或皮肤之间形成的异常通道。StemSmart是神经科学公司的专利细胞疗法，由来源于成年捐赠者骨髓的间充质干细胞（MSC）组成。该疗法在皇家珀斯医院开发，其制造过程旨在提高细胞的治疗活性并帮助调节严重炎症。这些通用捐赠细胞被开发为无需患者匹配或等待列表的现成静脉注射。以往一项对18名耐药性克罗恩病患者的StemSmart研究报告了78%的整体临床反应率，其中44%的患者达到了缓解，提供了一个鼓舞人心的信号。新的第二阶段试验将基于这些有希望的早期结果，在耐药性和/或有瘘管的克罗恩病患者中检验该疗法的安全性和初步有效性。FDA的积极反应标志着迈向下一个临床测试的重要一步。神经科学生物制药首席执行官内森·史密斯表示：“在我们的专利StemSmart™技术平台临床开发中取得另一个关键里程碑，距离为患有这种衰弱性疾病的患者提供潜在治疗选择更进一步。”在完成监管、制造和运营要求的情况下，神经科学公司计划在2026年底之前在澳大利亚和美国开始试验。该公司已任命澳大利亚合同研究组织Southern Star Research来管理临床试验地点，吸引临床医生和研究人员。承包商还将协调向已注册患者提供StemSmart的物流。同时，神经科学公司已经开始将其专利工艺转移到位于布里斯班的Q-Gen细胞治疗公司，这是一家专业的细胞治疗制造商，以支持试验中临床级StemSmart的供应和潜在的未来扩大。公司预计将在圣诞节之前完成转移，前提是完成对澳大利亚治疗药物管理局和FDA要求的病毒污染检测的审核。管理层表示，新的研究还将增强StemSmart在有瘘管克罗恩病患者中的有效性证据基础，建立在先前的特殊接入计划中，该计划未记录任何不良事件，但仅限于五名患者的小规模队列。2025年收购StemSmart标志着神经科学公司的重要转变，该公司花费多年开发针对神经退行性疾病的EmtinB。克罗恩病现在是其主要关注点，长期目标是建立获得批准在全球市场广泛使用该疗法的证据，该市场的价值高达130亿美元（约187亿澳元）。神经科学公司保留EmtinB，其基于蛋白质的肽项目。