由《牛市与熊市》呈现 玛瑞·沃德 2026年8月13日 — 下午5:04 在生物技术领域，发现能够改变医学的东西可能只是简单的一部分。将其从实验室的工作台转移到医院或病理诊所实际上可能面临的挑战数量可能与发现本身一样多，甚至更多。想象一个假设的ASX初创公司，我们称之为XYZ Bio。它的科学家发现了一种他们认为可以治疗一种侵袭性癌症的分子。实验室结果看起来很棒，管理层显然很兴奋，投资者开始抓起计算器。简单的重新调整坑壳和切割等级相对于今天更高的黄金价格，可能会增加之前被认为不经济的新盎司，基本上在光天化日之下隐藏。培养皿中的微生物生长。好吧，也许是这样。XYZ Bio还没有药物。它所拥有的是一个有前景的科学命题。在这项发现与首次商业销售之间，坐落着商业中最艰巨的障碍课程之一。实验室研究、临床前测试、人体试验、制造、法规、知识产权、巨额资本，以及最终说服医生和患者该产品确实值得使用。而且在这条迷宫中没有单一的通道。药物、疫苗、诊断工具、医疗设备、细胞和基因疗法以及医疗软件都可以采取不同的市场路径。然而，它们共同需要渐进地将科学的承诺转化为有力的证据。对于投资者而言，确切知道一家生物技术公司在这一过程中的位置，可能和理解科学本身一样重要。XYZ Bio从实验室开始。科学家确定一个生物目标，开发旨在影响它的某种东西，并开始测试该理论是否成立。这可以进展到临床前研究，检查活性、剂量、毒性以及潜在治疗在生物系统内的表现。在纸面上，从那儿到路看起来相当有序。但生物学往往有其他想法。一些东西可能在实验室培养皿或动物模型中表现出色，而在人类中表现却大相径庭。这使得建立从实验室科学到临床开发所需的证据成为一个关键早期障碍。NeuroScientific Biopharmaceuticals目前正在通过其在免疫介导的炎症和神经学条件方面的工作，谈判这段旅程，建造必要的科学和临床前证据，以推动其技术朝临床应用发展。有趣的是，该公司今天宣布，它将在8月底与FDA会面，FDA将审查该公司针对克罗恩病的StemSmart产品的临床、科学和产品开发计划，以确保其达到正式的研究新药提交的标准，该提交计划定在本年底。需要明确的是，临床前证据并不是次级证据。它在回答一组重要的早期问题；生物是否足够令人信服，潜在治疗是否产生预期效果，证据是否支持采取下一步。而涉及人类的更昂贵问题则稍后再见。位于珀斯的Argenica Therapeutics已经通过其神经保护肽ARG-007跨越了那条鸿沟。在经过广泛的临床前工作后，ARG-007进入首次人体安全研究，然后进展到急性缺血性中风患者的第二期测试。在这个过程中，所问的问题也在改变。首先，科学命题是否值得追求？然后，人类是否能安全耐受？只有在此之后，临床计划才能开始解决股东最终想要回答的问题；治疗是否能改善患者的结果？对于传统药物，这一进程大致经历第一、第二和第三阶段试验。第一阶段通常集中于安全性、耐受性和剂量。第二阶段开始提供更有意义的有效性证据，同时继续评估安全性。第三阶段通常在更大的人群中测试治疗，并提供监管批准所需的关键证据。随着每一步，风险和通常的费用都在增加。这就是为什么“积极试验”永远不应该是任何人解读ASX公告的终极目标。该试验的设计目的是什么？其主要终点达成了吗？有多少患者参与了？是否有对照组？这种改善在临床上是否有意义并且有统计学上的说服力？小组患者的鼓舞信号与大型对照研究的有力证据是截然不同的。Amplia Therapeutics正在与其针对胰腺癌的主要候选药物narmafotinib谈判临床开发障碍。其第1b/2a ACCENT研究产生了高质量的...