RXR核受体激动剂促进细胞模型中α-突触核蛋白的清除
Financial Post2026年8月5日 16:33
德克萨斯州斯普林,2026年8月5日(全球新闻网)——Io Therapeutics, Inc.是一家总部位于德克萨斯州斯普林的私人制药公司,今天宣布展示新研究,表明该公司II期临床阶段高选择性RXR核受体激动剂IRX4204在促使人神经细胞中α-突触核蛋白降解方面具有积极作用。研究结果在纽约尼亚加拉大瀑布举办的国际视网膜素会议VIII的一个口头报告环节中介绍,标题为“针对RXR核受体信号传导以促进α-突触核蛋白的溶酶体清除:帕金森病的转化视角和新兴药理学应用”。该项工作由马萨诸塞总医院Brigham和Women's Hospital的Ann Romney神经疾病中心的科学家进行,演讲者是Arati Tripathi博士,她与Ulf Dettmer博士共同领导了研究工作。帕金森病(PD)是由α-突触核蛋白在多巴胺能神经元中的异常聚集、过度积累及其毒性效应驱动的。积累的α-突触核蛋白的毒性导致神经元细胞死亡和PD的逐渐临床表现,包括震颤、运动和认知功能丧失,最终导致死亡。Tripathi博士指出:“α-突触核蛋白与PD在基因上相关,αSyn作为路易小体和神经突起中的细胞内聚集物的积累是PD患者的神经病理学特征。因此,以通过长期降低αSyn水平作为治疗PD的策略以及最终的预防方法是合理的。我们的工作表明,RXR的药理学调节针对α-突触核蛋白的清除,抵消了蛋白毒性。
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