路易斯安那州男子成为该州第一个功能性治愈镰状细胞病的人
一位年轻的路易斯安那州东南部男子最近成为他所在地区第一个功能性治愈镰状细胞病的人,使他能够继续追寻成为职业飞行员的梦想,医生团队表示。根据医疗中心的数据,23岁的丹尼尔·克雷西在新奥尔良的曼宁家庭儿童医院成功完成治愈性基因治疗,给他的州带来了乐观的希望,该州每人镰状细胞病的病例数在美国所有州中最多。克雷西在一份声明中表示,他的故事体现了“克服看似不可能的事情”,并希望能“激励许多人”。这位路易斯安那州梅塔里居民从小就有驾驶商业喷气机的梦想,但他最终得知由于从小就被诊断为镰状细胞病,联邦航空管理局不会考虑给他发放执照。镰状细胞病主要影响非裔美国人,这种遗传性血液疾病会导致慢性疼痛、频繁住院并缩短寿命。遗传这种疾病的人在飞行高度中可能面临危及生命的并发症。但由于技术进步使得遗传修饰干细胞可以被改变,镰状细胞病患者可以在其器官遭受破坏之前进行治疗。当克雷西得知如果能治愈他的镰状细胞病, FAA就会考虑让他成为飞行员时,他评估了自己的选择。他说他选择了基因编辑疗法,这是曼宁家庭儿童医院获得批准的治疗方法。这个过程耗时两年,2025年底,需要从克雷西的身体中采集细胞并送往苏格兰进行基因修饰,医院在新闻稿中表示。医院表示,他们在三月份收回了这些细胞。接着,克雷西被送往医院的癌症和血液病中心,接受化疗以消除镰状细胞。随后医院将基因修饰的细胞注入他的体内。克雷西在医院住院恢复并接受监测一个月。然后,在星期一,他在医院敲响了庆祝的钟声,并被宣布为美国墨西哥湾沿岸地区第一个接受CRISPR/Cas9技术基因编辑疗法且功能性治愈镰状细胞病的人。敲钟仪式上,克雷西与家人、朋友、医疗团队、新奥尔良市长海伦娜·莫雷诺、当地国会议员特洛伊·卡特和路易斯安那州州长杰夫·兰德里欢聚一堂。医院首席执行官卢西奥·弗拉戈索在声明中表示,克雷西的治愈为他们的社区提供了重要的“希望”理由。“治愈性基因疗法正在恢复未来,而丹尼尔为他和他的医疗团队共同可能实现的目标铺平了道路,”弗拉戈索的声明中还提到。“这是我们所有人的一个自豪和变革的时刻。”克雷西在治愈之旅中,一直公开谈论他在敲钟仪式前继续努力成为职业飞行员的计划。他还讨论了写一本名为《天空中的祝福》的书,并开发他致力于扩大医疗、航空和一般机会获取的非营利慈善组织——特权飞行员项目。他称通向星期一的道路是他“最大的祝福”,而接下来的生活是“第二次生命”。“虽然很多人一生都在寻找目标,但我的目标找到了我,”克雷西说。“现在,我不再寻找意义,而是可以花费我的生命去实现它。”
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