网站搜索 第一种可延迟1型糖尿病发作的药物在NHS上可用 7分钟前 吉姆·里德 健康记者 家庭照片 泰奥·塞巴斯蒂安-詹金在年幼时被诊断为1型糖尿病，表现出极度疲惫、体重下降及其他症状 可延迟1型糖尿病发作的第一种药物正在英格兰和威尔士的NHS上提供。特普利单抗是一种免疫疗法，可以使人们在出现症状和需要终生胰岛素治疗之前多等待三年。NHS药物机构称这一决定“真令人兴奋”，预计每年有数百名儿童和年轻人将从中受益。1型糖尿病可以在任何时候发展，但最常见的诊断年龄是在青少年初期。代表患者的群体形容这种药物的潜在影响是“重大的”，经过数十年的努力才将其推向这一阶段。“如果是你孩子或你所爱的人，你会想尽一切可能让他们在管理这种无情的疾病时多享受几年，没有日常负担，”慈善机构‘突破T1D’的首席执行官凯伦·阿丁顿说。“我们现在拥有一种能够实现这一目标的治疗。”1型糖尿病是由于身体的免疫系统开始攻击位于胰腺的胰岛素生产细胞而导致的。它不同于2型糖尿病，后者通常与超重有关——但并不总是如此。患有1型糖尿病的人必须监测血糖水平，并通过注射或泵来施用胰岛素，以替代身体无法再产生足够的这种激素。 家庭照片 泰奥·塞巴斯蒂安-詹金与他的父亲本、姐姐和母亲维基在为1型糖尿病研究筹款步行活动中 泰奥·塞巴斯蒂安-詹金如今八岁，四岁时被诊断出糖尿病，当时他的父母带他去了急诊室——他在家中感到异常疲惫、不断口渴并且体重下降。当时他太小，无法符合这一种药物的适用年龄，该药物仅适用于八岁及以上的儿童。他现在情况良好，但他的病情需要认真管理——他的饮食必须严格控制，血糖也要定期检查。如果血糖过低，会构成医疗紧急状况。而如果血糖水平长期偏高，则可能损害血管和神经。“这是一件你永远无法摆脱的事情，”他的母亲维基说。“当你做早餐时，你必须称量所有东西，计算其中的碳水化合物含量，以便知道要给多少胰岛素。”他的父母表示，任何能够延迟发作的药物都可能为每年数以百计的其他儿童带来真正的改变。“能够让家庭拥有那三年的童年，对任何家庭来说都是巨大的福音，而不必担心他所需应对的事情，”他的父亲本说。特普利单抗必须在症状出现之前以输注形式给药（通过静脉滴注），这意味着患者首先需要进行血液测试，以显示免疫系统已开始攻击胰腺。意大利是全球唯一拥有全国性筛查计划的国家，专门针对儿童和年轻人。在英国，常规筛查尚未在NHS上提供，尽管糖尿病慈善机构正在为此进行游说。大多数人可能通过因其他医疗原因进行的血液测试或因家庭历史得知他们处于风险中，然而大多数被诊断出的人都没有亲密的家庭病史，这表明环境因素在触发此病时也起着重要作用。 家庭照片 丁马·博伊恰克，在九岁时成为全国首批接受特普利单抗的患者之一，该药物旨在延迟1型糖尿病的症状 丁马·博伊恰克来自贝克郡的纽伯里，九岁时发现自己极有可能发展成该病，这是在他参与了由糖尿病慈善机构资助的英国范围内的研究之后。他的家人部分原因是因为丁马的表弟已被诊断并正在使用胰岛素而报名参加。“如果我们没有参与，丁马可能会在更晚的时候被诊断出来，可能是在需要紧急干预的阶段，就像我的侄女一样，”他的母亲埃琳娜说。他成为了第一批因同情原则而获得特普利单抗的患者之一，此前该药物被建议供NHS为患者提供的基本机构推荐。该新药需要在医院内以静脉滴注的方式每天给药14天。埃琳娜将这一过程形容为“艰巨的工作”，但她认为这是值得的，希望能为儿子争取到在开始使用胰岛素治疗之前的额外岁月。“特普利单抗给我们最大的礼物是时间——只是做一个正常孩子、过正常生活的时间，”她说。“这对他来说是美好的，对我来说，作为他的母亲也是如此。”家庭照片 丁马的母亲埃琳娜称，在14天内连续施用输注的过程很艰苦，但是值得的