由BULLS N’ BEARS的佩妮·泰勒报道 2026年10月13日 – 下午2:58，位于珀斯的神经科学生物制药公司已克服其计划的二期试验监管障碍，该试验旨在治疗耐药性克罗恩病患者，获得了美国监管机构对拟议研究设计和治疗开发包关键要素的支持。美国食品和药物管理局（FDA）在一次前期 investigational new drug（Pre-IND）会议上，对七个问题中的六个给予了积极回应，该会议旨在指导未来药物提交前的发展。监管机构对公司的试验蓝图表示赞同，并批准了已有的StemSmart人类临床证据，后者得到了之前一项二期克罗恩试验的良好结果的支持。该疗法采用来自成年供体骨髓的间充质干细胞，利用神经科学生物制药公司的StemSmart技术进行处理，旨在治疗难治性克罗恩病。FDA还支持神经科学公司在临床使用前的StemSmart批次测试计划，并同意不需要额外的非临床研究。公司的监管顾问称此次回应非常积极，指出该机构最近采取了选择性态度，仅允许面对面会议，未提供书面回应。唯一未解决的问题是制造协议，以确保产品不含病毒污染。神经科学公司已同意进行所需测试，预计对试验时间表的影响很小。‘我们与美国FDA的Pre-IND会议结果表明，StemSmart适合用于在美国计划的二期临床试验中治疗耐药性克罗恩病。’神经科学生物制药公司首席执行官内森·史密斯表示，克罗恩病是一种终身无法治愈的疾病，涉及慢性肠道炎症，全球约有600万到800万人受影响。约30%的患者变为耐药，意味着他们的疾病不再对常规疗法产生反应。类似比例的患者会发展为瘘管——即可能在肠道与其他器官或皮肤之间形成的异常通道。StemSmart是神经科学公司的专利细胞疗法，由从成年供体骨髓中提取的间充质干细胞（MSCs）组成。在珀斯皇家医院开发的生产过程中，旨在增强细胞的治疗活性并帮助调节严重的炎症。这些通用供体细胞正在开发为一种现成的静脉输注疗法，不需要与患者匹配或等待列表。之前对18名耐药性克罗恩病患者的StemSmart研究报告了78%的整体临床响应率，其中44%的患者实现了缓解，提供了一个鼓舞人心的信号。新的二期试验将基于这些有希望的早期结果，在耐药性和/或瘘管性克罗恩病患者中对治疗的安全性和初步疗效进行测试。FDA的积极回应标志着迈向下一次临床测试的重要一步。神经科学生物制药公司首席执行官内森·史密斯表示：“我们在NSB临床开发中取得的又一个关键里程碑，迈向了提供潜在治疗方案给这种致残性疾病患者的目标。”在完成监管、制造和运营要求后，神经科学公司计划在2026年底之前在澳大利亚和美国启动试验。公司已经指定了澳大利亚合同研究组织Southern Star Research来管理临床现场，与临床医生和研究者进行接洽。该承包商还将协调为注册患者提供StemSmart的物流。与此同时，神经科学公司已开始将其专利工艺转移给位于布里斯班的Q-Gen细胞治疗公司，这是一家专业的细胞治疗制造商，以支持临床级StemSmart的供应，以进行试验并可能未来进行规模扩大。公司预计将在圣诞节之前完成转移，但需接受澳大利亚治疗商品管理局审核和FDA要求的病毒污染测试。管理层表示，新的研究还将增强StemSmart在瘘管性克罗恩病患者中的疗效证据，建立在之前特别使用计划未记录任何不良事件的基础上，但该计划仅限于五名患者的小型群体。2025年收购StemSmart标志着神经科学公司显著转变，公司在此之前花了多年开发用于神经退行性疾病的EmtinB。克罗恩病现在成为其主要关注点，长期目标是建立足够的证据，以获得其在全球市场的广泛使用批准，公司估算这一市场高达130亿美元（187亿澳元）。神经科学公司仍保留EmtinB，这是一种基于蛋白质的肽项目。