2025年，约翰·保罗·麦克里（John Paul Macri）得知自己患上了一种快速增长、侵袭性强的脑癌。尼克和凯蒂·麦克里（Nick and Katie Macri）CNBC Cures由阿莱克西昂（Alexion）和阿斯利康（AstraZeneca Rare Disease）自豪地赞助，其支持使我们的新闻报道能够提升推动罕见疾病研究、创新和患者护理的故事。约翰·保罗·麦克里在去年的早些时候还是一个健康快乐的8岁小男孩，但他开始摔倒。起初，他的父母以为他只是笨拙。但当他开始以歪头的姿势走路时，他们知道出了问题。凯蒂·麦克里（Katie Macri），他的母亲，回忆道：“他就像‘妈妈，当我的头直的时候，眼前的一切都是双的’。”医生在他的脑部发现了一个肿块。2025年3月，他的家人收到了毁灭性的消息：约翰·保罗患有一种无法手术的脑肿瘤，称为DIPG。五年生存率约为2%。麦克里在一次采访中表示：“医生告诉我们的预后是他可能活两到11个月，而我们实际上无能为力。你只会想，‘你是什么意思，你不能帮助我儿子？我们生活在美国，拥有良好的医疗保健。’让人很难理解。”要获取更多类似的故事，请注册CNBC Cures通讯。约翰·保罗的父母深入研究，发现至少有一种前景看好的药物即将推出：一种利用mRNA治疗的疗法，这种技术与新冠疫苗相同，可以训练儿童的免疫系统攻击脑肿瘤。在政府效率部（DOGE）开始全面审查来自国立卫生研究院的科学研究资助时，开发该治疗的科学家们正接近开始临床试验。在2025年2月至8月之间，超过20亿美元的资金从数千个联邦资助的研究项目中撤回或冻结。2025年8月，国立癌症研究所（NCI）通知儿科脑肿瘤联盟（Pediatric Brain Tumor Consortium，PBTC），该机构无法再申请资金，根据该联盟主席艾拉·邓克尔（Ira Dunkel）的说法，该联盟是一个支持儿童脑癌新疗法临床试验的学术中心和医院网络。PBTC是由NCI于1999年成立的，联邦政府提供了大部分资金。当时，邓克尔表示，他看到的唯一理由是在NCI网站上的一篇文章中，其中提到该决定是基于“评估如何最好地利用其临床试验资源以实现最大影响”。这真令人沮丧。这就像把一个经过很长时间构建起来并且运行良好的有机体杀掉。现在我们必须重新构建这个有机体。”尤金·黄（Eugene Hwang）儿童国家医院脑癌专家在那之后，新患者无法参加临床试验。威尔·康奈尔医学中心的儿童脑肿瘤项目（Children's Brain Tumor Project）将这一举动称为“一个巨大的倒退”，并补充说这将“减缓进展，分散努力，并最终导致生命损失”。根据尤金·黄的说法，该联盟本来将为mRNA试验提供关键基础设施。麦克里说，该举动使试验的开始延迟了至少一年。“这真令人沮丧。”他说，“这就像把一个经过很长时间构建并且运行良好的有机体杀掉。现在我们必须重新构建这个有机体。”在8月，约翰·保罗因脑出血被送入ICU。DIPG的五年生存率约为2%。尼克与凯蒂·麦克里（Nick and Katie Macri）卫生与人类服务部（Department of Health and Human Services）发言人艾米莉·希利亚德（Emily Hilliard）表示，特朗普政府“坚定承诺推动儿童癌症研究”。她说，NCI正在将通过该联盟进行的试验转移到一个更大的医院和研究网络，因为这将加速新疗法的发展。“这个决定并不是一项削减成本的措施，”希利亚德在一份声明中表示。“相反，它反映了儿科癌症临床试验环境的重大演变。”希利亚德表示，NCI已努力确保所有在该联盟试验中的儿童获得所需的护理，并补充说，这一过渡并没有延迟潜在的治疗。邓克尔表示，这并不完全正确。他说，由于该联盟不再获得资助，两个临床试验已被关闭。还有另外四个正在转移到更大的医院网络。但在这段时间内，患者无法参加这些研究，有13个月的延迟。他说：“这个决定并不是一项削减成本的措施。相反，它反映了儿科癌症临床试验环境的重大演变。”艾米莉·希利亚德卫生与人类服务部“我认为这是儿科脑肿瘤社区一个非常不幸的损失。”邓克尔说。对科学研究的联邦资助的未来仍然不确定。