克利夫兰诊所进行的一项首个人体1期临床试验发现，一次性注射CRISPR-Cas9基因编辑疗法在无法充分应对药物治疗的脂质疾病患者中，能产生低密度脂蛋白（“坏”）胆固醇和甘油三酯的持久减少。该研究对15名患者进行了为期一年的跟踪，确定之前报告的两个月后胆固醇和甘油三酯的下降是否会随时间持续。在12个月后，接受最高剂量的参与者的LDL胆固醇从基线减少了52.5%，甘油三酯减少了47.8%。在为期一年的跟踪中，没有报告与该疗法相关的严重不良事件。胆固醇减少持续了一年 这些发现已在2026年欧洲心脏病学年会上发布，并同时在《新英格兰医学杂志》上发表。克利夫兰诊所的心脏病专家卢克·拉芬（Dr. Luke Laffin）表示：“基于2025年11月首次呈现的数据，脂质降低效果的持久性令人印象深刻。”“令人鼓舞的是，在试验及治疗后的年度中没有发生与CTX310相关的严重安全事件。我们期待在更多患者中继续研究这种疗法。”CRISPR-Cas9是一种基因编辑技术，旨在对一个人DNA的特定部分进行有针对性的改变。研究人员正在研究它作为通过改变导致这些疾病的基因来治疗严重疾病的潜在方法。 CTX310如何靶向血脂 在试验中测试的实验性治疗称为CTX310，以一次性注射的方式给药。它将CRISPR编辑系统传送到肝脏，在那里关闭一种被称为ANGPTL3的基因。ANGPTL3有助于调节血液循环中的脂肪。禁用该基因可以减少LDL胆固醇和甘油三酯，而这两者都与心血管疾病相关。在研究期间，患者接受了0.1至0.8 mg/kg剂量范围的CTX310。在注射前，他们接受了皮质类固醇和抗组胺药的治疗。然后，研究人员监测参与者的治疗安全性，并测量ANGPTL3、LDL胆固醇和甘油三酯水平的变化。在最高剂量下，CTX310使LDL胆固醇和甘油三酯在治疗后12个月时平均减少约50%。长期监测将继续 尽管初步结果令人鼓舞，CTX310仍然处于实验阶段，并且该研究仅涉及15人。参与者在治疗后被监测了一年，研究人员计划按照FDA对基因编辑疗法的建议，继续进行长达15年的长期安全跟踪。该研究由CRISPR Therapeutics AG（瑞士楚格）资助。拉芬医生的机构已从CRISPR Therapeutics获得研究经费。